什么是真實世界研究

隨機對照試驗(Randomized Controlled Trial，RCT)一般被認為是評價藥物安全性和有效性的金標準，但RCT對于某些疾病領(lǐng)域難以實施，如某些缺乏有效治療措施的罕見病和危及生命的重大疾病，兒科人群參與的RCT面臨入組困難、退出率高等實際問題。近年來，利用真實世界證據(jù)評價藥物的有效性和安全性，成為國內(nèi)外日益關(guān)注的熱點問題。CDE相繼發(fā)布的《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則(試行) 》、《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》、《真實世界證據(jù)支持藥物注冊申請的溝通交流指導(dǎo)原則（征求意見稿）》等也為國內(nèi)真實世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用提供了相關(guān)政策支持。
真實世界數(shù)據(jù)（RWD）
真實世界研究（Real-World Research/Study，RWR/RWS）是指針對預(yù)設(shè)的臨床問題，在真實世界環(huán)境下收集與研究對象健康有關(guān)的數(shù)據(jù)（真實世界數(shù)據(jù)Real World Data，RWD），通過分析，獲得藥物的使用情況及潛在獲益-風險的臨床證據(jù)（真實世界證據(jù)Real World Evidence，RWE）的研究過程。
RWD來源
真實世界數(shù)據(jù)的常見來源包括：
1.衛(wèi)生信息系統(tǒng)：類似于電子健康檔案；
2.醫(yī)保系統(tǒng)結(jié)構(gòu)化字段的數(shù)據(jù)；
3.疾病登記系統(tǒng)，來源于醫(yī)院的疾病人群隊列登記；
4.國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測哨點聯(lián)盟；
5.自然人群隊列和專病隊列數(shù)據(jù)庫；
6.組學(xué)相關(guān)數(shù)據(jù)庫，如藥物基因組學(xué)、代謝組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)的數(shù)據(jù)庫；
7.死亡登記數(shù)據(jù)庫；
8.患者報告結(jié)局數(shù)據(jù)；
9.來自醫(yī)用移動設(shè)備端的數(shù)據(jù)。
10.其他特殊數(shù)據(jù)源：部分地區(qū)醫(yī)療機構(gòu)根據(jù)相關(guān)政策、法規(guī)，因臨床急需進口少量境外已上市藥品等用于特定醫(yī)療目的而生成的有關(guān)數(shù)據(jù)；為特殊目的創(chuàng)建的數(shù)據(jù)庫等。
真實世界研究的優(yōu)勢
CDE出臺的一系列指南，鼓勵使用真實世界數(shù)據(jù)（real-world data）用于藥品注冊或上市后研究。2020年，在海南博鰲樂城先行區(qū)，基于真實世界證據(jù)（real-world evidence）審批通過了幾個進口創(chuàng)新藥械。
2020年3月，在樂城首個使用境內(nèi)真實世界數(shù)據(jù)的醫(yī)療器械產(chǎn)品“青光眼引流管”獲批上市，在國內(nèi)醫(yī)藥領(lǐng)域引起廣泛的關(guān)注。使用RWD用于藥物審批，對藥企來說是一條“捷徑”，不用進行耗時長，花費巨大的臨床隨機試驗，而是通過已有的病歷、醫(yī)保、登記中心等數(shù)據(jù)進行藥效評估。成本低，時間短，風險可控，這些巨大的益處使真實世界研究備受矚目。另外，政策層面不斷釋放的信號，表明監(jiān)管機構(gòu)對真實世界數(shù)據(jù)的青睞。
雖然真實世界研究有著一系列的優(yōu)勢，但是我國目前在政策、數(shù)據(jù)以及相關(guān)知識方面都還不完善，而且CDE使用真實世界數(shù)據(jù)審批通過的藥械，具體如何通過的，如何進行評審的，并不對外公布。所以無法進行對標，藥企想走這條捷徑并不容易。




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