什么是真實(shí)世界研究

隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)(Randomized Controlled Trial，RCT)一般被認(rèn)為是評(píng)價(jià)藥物安全性和有效性的金標(biāo)準(zhǔn)，但RCT對(duì)于某些疾病領(lǐng)域難以實(shí)施，如某些缺乏有效治療措施的罕見病和危及生命的重大疾病，兒科人群參與的RCT面臨入組困難、退出率高等實(shí)際問題。近年來，利用真實(shí)世界證據(jù)評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性，成為國內(nèi)外日益關(guān)注的熱點(diǎn)問題。CDE相繼發(fā)布的《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則(試行) 》、《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》、《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物注冊(cè)申請(qǐng)的溝通交流指導(dǎo)原則（征求意見稿）》等也為國內(nèi)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用提供了相關(guān)政策支持。
真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）
真實(shí)世界研究（Real-World Research/Study，RWR/RWS）是指針對(duì)預(yù)設(shè)的臨床問題，在真實(shí)世界環(huán)境下收集與研究對(duì)象健康有關(guān)的數(shù)據(jù)（真實(shí)世界數(shù)據(jù)Real World Data，RWD），通過分析，獲得藥物的使用情況及潛在獲益-風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)（真實(shí)世界證據(jù)Real World Evidence，RWE）的研究過程。
RWD來源
真實(shí)世界數(shù)據(jù)的常見來源包括：
1.衛(wèi)生信息系統(tǒng)：類似于電子健康檔案；
2.醫(yī)保系統(tǒng)結(jié)構(gòu)化字段的數(shù)據(jù)；
3.疾病登記系統(tǒng)，來源于醫(yī)院的疾病人群隊(duì)列登記；
4.國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測哨點(diǎn)聯(lián)盟；
5.自然人群隊(duì)列和專病隊(duì)列數(shù)據(jù)庫；
6.組學(xué)相關(guān)數(shù)據(jù)庫，如藥物基因組學(xué)、代謝組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)的數(shù)據(jù)庫；
7.死亡登記數(shù)據(jù)庫；
8.患者報(bào)告結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)；
9.來自醫(yī)用移動(dòng)設(shè)備端的數(shù)據(jù)。
10.其他特殊數(shù)據(jù)源：部分地區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)根據(jù)相關(guān)政策、法規(guī)，因臨床急需進(jìn)口少量境外已上市藥品等用于特定醫(yī)療目的而生成的有關(guān)數(shù)據(jù)；為特殊目的創(chuàng)建的數(shù)據(jù)庫等。
真實(shí)世界研究的優(yōu)勢
CDE出臺(tái)的一系列指南，鼓勵(lì)使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)（real-world data）用于藥品注冊(cè)或上市后研究。2020年，在海南博鰲樂城先行區(qū)，基于真實(shí)世界證據(jù)（real-world evidence）審批通過了幾個(gè)進(jìn)口創(chuàng)新藥械。
2020年3月，在樂城首個(gè)使用境內(nèi)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的醫(yī)療器械產(chǎn)品“青光眼引流管”獲批上市，在國內(nèi)醫(yī)藥領(lǐng)域引起廣泛的關(guān)注。使用RWD用于藥物審批，對(duì)藥企來說是一條“捷徑”，不用進(jìn)行耗時(shí)長，花費(fèi)巨大的臨床隨機(jī)試驗(yàn)，而是通過已有的病歷、醫(yī)保、登記中心等數(shù)據(jù)進(jìn)行藥效評(píng)估。成本低，時(shí)間短，風(fēng)險(xiǎn)可控，這些巨大的益處使真實(shí)世界研究備受矚目。另外，政策層面不斷釋放的信號(hào)，表明監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的青睞。
雖然真實(shí)世界研究有著一系列的優(yōu)勢，但是我國目前在政策、數(shù)據(jù)以及相關(guān)知識(shí)方面都還不完善，而且CDE使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)審批通過的藥械，具體如何通過的，如何進(jìn)行評(píng)審的，并不對(duì)外公布。所以無法進(jìn)行對(duì)標(biāo)，藥企想走這條捷徑并不容易。




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