臨床試驗常用統(tǒng)計分析方法

（一）統(tǒng)計分析數(shù)據(jù)集
臨床試驗的分析數(shù)據(jù)集包括：全分析集（full analysis set，F(xiàn)AS）、符合方案集（per protocol set，PPS）和安全性數(shù)據(jù)集（safety set，SS）。
FAS分析集：通常應(yīng)包括所有入組且接受過一次治療的受試者，只有非常有限的情況才可以剔除已經(jīng)隨機化的受試者，通常包括：違反重要入組標準；受試者未接受試驗藥物/器械的治療；隨機化后無任何觀測數(shù)據(jù)。
PPS分析集：是全分析集的子集，包括已接受方案中規(guī)定的治療、可獲得主要評價指標的觀察數(shù)據(jù)、對試驗方案沒有重大違背的受試者。
SS分析集：通常應(yīng)包括所有入組且接受過一次治療并進行過安全性評價的受試者。
對于確證性試驗，宜同時采用全分析集和符合方案集進行統(tǒng)計分析。當兩種數(shù)據(jù)集的分析結(jié)論一致時，可以增強試驗結(jié)果的可信性。當不一致時，應(yīng)對其差異進行討論和解釋。
（二）統(tǒng)計分析方法
1. 描述性分析
計量指標的描述將計算均值、標準差、中位數(shù)、最小值、最大值、四分位數(shù)間距(Q3-Q1)，計數(shù)指標的描述將計算各類的例數(shù)及百分數(shù)。
2. 組間比較分析
2組：計量指標的組間比較采用成組t檢驗（正態(tài)、方差齊性）或Wilcoxon秩和檢驗（非正態(tài)、方差不齊）；計數(shù)指標采用χ2檢驗或Fisher精確概率法，等級指標采用Wilcoxon秩和檢驗。
3組及以上：計量指標的組間比較采用方差分析（正態(tài)、方差齊性）或Kruskal Wallis秩和檢驗（非正態(tài)、方差不齊）；計數(shù)指標采用卡方檢驗或Fisher精確概率法；等級指標采用Kruskal Wallis秩和檢驗。
配對設(shè)計/交叉設(shè)計組間比較：定量指標采用配對t檢驗(正態(tài))/Wilcoxon符號秩和檢驗(非正態(tài)), 分類指標采用配對χ2檢驗，等級指標采用Wilcoxon符號秩和檢驗。
3. 治療前后比較分析
定量指標采用配對t檢驗(正態(tài))/Wilcoxon符號秩和檢驗(非正態(tài)), 分類指標采用配對χ2檢驗，等級指標采用Wilcoxon符號秩和檢驗。
4. 相關(guān)性分析
計量指標的兩組相關(guān)性分析采用Pearson積差相關(guān)系數(shù)或Spearman秩相關(guān)系數(shù)，計數(shù)指標的兩組相關(guān)性分析采用Pearson列聯(lián)系數(shù)（χ2檢驗）。
5. 調(diào)整基線的療效分析
如果與療效分析相關(guān)的重要指標（疾病的分型和程度、主要評價指標的基線數(shù)據(jù)）基線分布不齊，在療效分析時需要對相關(guān)指標調(diào)整基線后再進行比較。連續(xù)變量采用協(xié)方差方法進行調(diào)整基線后的療效分析，分類變量采用Logistic回歸分析方法進行調(diào)整基線后的療效分析。




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