臨床試驗(yàn)常用統(tǒng)計(jì)分析方法

（一）統(tǒng)計(jì)分析數(shù)據(jù)集
臨床試驗(yàn)的分析數(shù)據(jù)集包括：全分析集（full analysis set，F(xiàn)AS）、符合方案集（per protocol set，PPS）和安全性數(shù)據(jù)集（safety set，SS）。
FAS分析集：通常應(yīng)包括所有入組且接受過(guò)一次治療的受試者，只有非常有限的情況才可以剔除已經(jīng)隨機(jī)化的受試者，通常包括：違反重要入組標(biāo)準(zhǔn)；受試者未接受試驗(yàn)藥物/器械的治療；隨機(jī)化后無(wú)任何觀測(cè)數(shù)據(jù)。
PPS分析集：是全分析集的子集，包括已接受方案中規(guī)定的治療、可獲得主要評(píng)價(jià)指標(biāo)的觀察數(shù)據(jù)、對(duì)試驗(yàn)方案沒有重大違背的受試者。
SS分析集：通常應(yīng)包括所有入組且接受過(guò)一次治療并進(jìn)行過(guò)安全性評(píng)價(jià)的受試者。
對(duì)于確證性試驗(yàn)，宜同時(shí)采用全分析集和符合方案集進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析。當(dāng)兩種數(shù)據(jù)集的分析結(jié)論一致時(shí)，可以增強(qiáng)試驗(yàn)結(jié)果的可信性。當(dāng)不一致時(shí)，應(yīng)對(duì)其差異進(jìn)行討論和解釋。
（二）統(tǒng)計(jì)分析方法
1. 描述性分析
計(jì)量指標(biāo)的描述將計(jì)算均值、標(biāo)準(zhǔn)差、中位數(shù)、最小值、最大值、四分位數(shù)間距(Q3-Q1)，計(jì)數(shù)指標(biāo)的描述將計(jì)算各類的例數(shù)及百分?jǐn)?shù)。
2. 組間比較分析
2組：計(jì)量指標(biāo)的組間比較采用成組t檢驗(yàn)（正態(tài)、方差齊性）或Wilcoxon秩和檢驗(yàn)（非正態(tài)、方差不齊）；計(jì)數(shù)指標(biāo)采用χ2檢驗(yàn)或Fisher精確概率法，等級(jí)指標(biāo)采用Wilcoxon秩和檢驗(yàn)。
3組及以上：計(jì)量指標(biāo)的組間比較采用方差分析（正態(tài)、方差齊性）或Kruskal Wallis秩和檢驗(yàn)（非正態(tài)、方差不齊）；計(jì)數(shù)指標(biāo)采用卡方檢驗(yàn)或Fisher精確概率法；等級(jí)指標(biāo)采用Kruskal Wallis秩和檢驗(yàn)。
配對(duì)設(shè)計(jì)/交叉設(shè)計(jì)組間比較：定量指標(biāo)采用配對(duì)t檢驗(yàn)(正態(tài))/Wilcoxon符號(hào)秩和檢驗(yàn)(非正態(tài)), 分類指標(biāo)采用配對(duì)χ2檢驗(yàn)，等級(jí)指標(biāo)采用Wilcoxon符號(hào)秩和檢驗(yàn)。
3. 治療前后比較分析
定量指標(biāo)采用配對(duì)t檢驗(yàn)(正態(tài))/Wilcoxon符號(hào)秩和檢驗(yàn)(非正態(tài)), 分類指標(biāo)采用配對(duì)χ2檢驗(yàn)，等級(jí)指標(biāo)采用Wilcoxon符號(hào)秩和檢驗(yàn)。
4. 相關(guān)性分析
計(jì)量指標(biāo)的兩組相關(guān)性分析采用Pearson積差相關(guān)系數(shù)或Spearman秩相關(guān)系數(shù)，計(jì)數(shù)指標(biāo)的兩組相關(guān)性分析采用Pearson列聯(lián)系數(shù)（χ2檢驗(yàn)）。
5. 調(diào)整基線的療效分析
如果與療效分析相關(guān)的重要指標(biāo)（疾病的分型和程度、主要評(píng)價(jià)指標(biāo)的基線數(shù)據(jù)）基線分布不齊，在療效分析時(shí)需要對(duì)相關(guān)指標(biāo)調(diào)整基線后再進(jìn)行比較。連續(xù)變量采用協(xié)方差方法進(jìn)行調(diào)整基線后的療效分析，分類變量采用Logistic回歸分析方法進(jìn)行調(diào)整基線后的療效分析。




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