非劣效性臨床試驗(yàn)

當(dāng)我們需要評價(jià)一種新的治療藥物、改良的治療方式、新術(shù)式等的效果時(shí)，往往需要與某一已知的、經(jīng)典的有效治療方法作為參考。由此便產(chǎn)生了一系列研究方法，如優(yōu)效性檢驗(yàn)、等效性檢驗(yàn)、非劣效性檢驗(yàn)。
評價(jià)試驗(yàn)藥物（T）的有效性一般采用優(yōu)效性試驗(yàn)設(shè)計(jì)，多采用安慰劑(P) 對照、空白對照、劑量組間對照或陽性藥物對照(C)， 其中， 安慰劑對照是最直接和高效的對照方式。但在某些臨床實(shí)踐中直接采用安慰劑對照存在倫理問題，如果已經(jīng)有治療某適應(yīng)證的有效約物。 且可預(yù)知由于延誤治療可能導(dǎo)致受試者死亡、病情進(jìn)展、殘疾或不可逆的區(qū)學(xué)損傷發(fā)生，則不宜單純采用安慰劑對照。劑量組間對照也存在類似的問題。雖然采用陽性對照避免了倫理學(xué)風(fēng)險(xiǎn)但通過臨床試驗(yàn)評價(jià)試驗(yàn)藥物優(yōu)于公認(rèn)的陽性對照往往有一定困難，尤其是在對照藥物的療效已經(jīng)很好時(shí)?；诖耍R床試驗(yàn)中提出了采用陽性對照的非劣效（noninferiority,NI）試驗(yàn)設(shè)計(jì)，用于說明試驗(yàn)藥物非劣效于對照藥物。
非劣效性界值的確定
非劣效性界值的選取很關(guān)鍵，直接影響了研究所需的樣本量。界值常參考業(yè)內(nèi)經(jīng)典研究的結(jié)果，需要由主要研究者從臨床意義上和統(tǒng)計(jì)學(xué)專業(yè)人員從統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上共同審慎確定，要考慮到人群樣本量、臨床研究可行性和成本，所選取對標(biāo)的研究的科學(xué)性和權(quán)威性，研究終點(diǎn)如果包括試驗(yàn)藥和治療方法的亮點(diǎn)等因素。
非劣效性界值與陽性對照治療的療效差距越小，越能夠說明研究藥物非劣于陽性對照治療，但是所需樣本量越大，研究費(fèi)用越高；非劣效性界值與陽性對照治療的療效差距太大，可能導(dǎo)致研究藥物的療效劣于對照藥，這種情況就依賴于臨床研究者的判斷和審評人員的專業(yè)判斷。



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