臨床試驗(yàn)中為什么要分主要指標(biāo)與次要指標(biāo)？

大家在工作中有沒(méi)有發(fā)現(xiàn)一個(gè)問(wèn)題，就是臨床試驗(yàn)的方案中基本都會(huì)有兩個(gè)研究指標(biāo)，比如下面的例子是某藥物的生物等效性研究方案，就有兩個(gè)研究指標(biāo)。
主要指標(biāo)：評(píng)價(jià)健康成人志愿者在空腹或餐后狀態(tài)下單次口服受試制劑與參比制劑的生物等效性。
次要指標(biāo)：評(píng)價(jià)中國(guó)健康成人志愿者在空腹或餐后狀態(tài)下單次口服受試制劑和參比制劑后的安全性。
主要指標(biāo)(primary outcome) 又稱(chēng)主要終點(diǎn)指標(biāo)(primary endpoint), 是直接與試驗(yàn)?zāi)康挠斜举|(zhì)聯(lián)系的、能確切反映藥物有效性或安全性的觀察指標(biāo)。主要終點(diǎn)指標(biāo)應(yīng)該在設(shè)計(jì)方案中明確定義。
通常一個(gè)臨床試驗(yàn)主要指標(biāo)只有一個(gè)，如果同時(shí)評(píng)價(jià)多個(gè)主要指標(biāo)時(shí)，應(yīng)該在設(shè)計(jì)方案中考慮控制Ⅰ類(lèi)錯(cuò)誤的方法。主要指標(biāo)應(yīng)根據(jù)試驗(yàn)?zāi)康倪x擇易于量化、客觀性強(qiáng)、變異小、重復(fù)性高，并在相關(guān)研究領(lǐng)域已有公認(rèn)標(biāo)準(zhǔn)的。主要指標(biāo)必須在臨床試驗(yàn)方案中確定、明確定義，并用于試驗(yàn)樣本量的估計(jì)。
次要指標(biāo)(secondary outcome, secondary endpoint) 是指與試驗(yàn)?zāi)康南嚓P(guān)的輔助性指標(biāo)。一個(gè)臨床試驗(yàn)中通常有多個(gè)次要指標(biāo)。在試驗(yàn)方案中，也需明確次要指標(biāo)的定義，并對(duì)這些指標(biāo)在解釋試驗(yàn)結(jié)果時(shí)的作用以及相對(duì)重要性加以說(shuō)明。次要指標(biāo)數(shù)目也應(yīng)當(dāng)是有限的。并且能回答與試驗(yàn)?zāi)康南嚓P(guān)的問(wèn)題。
在驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)中，特別是Ⅲ期臨床試驗(yàn)，只有當(dāng)主要終點(diǎn)指標(biāo)有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義時(shí)，次要終點(diǎn)指標(biāo)的統(tǒng)計(jì)分析結(jié)果才有參考價(jià)值。在探索性臨床試驗(yàn)中，主要終點(diǎn)指標(biāo)和次要終點(diǎn)指標(biāo)的結(jié)果均可為進(jìn)一步的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供線索。



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