「研究」華人女科學家祁妍軍發(fā)現(xiàn)mRNA是對抗阿爾茨海默病和癌癥等疾病的關鍵

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作者：Liz Zee

導讀：mRNA，中文譯名“信使核糖核酸”，是由DNA的一條鏈作為模板轉錄而來的、攜帶遺傳信息能指導蛋白質合成的一類單鏈核糖核酸。mRNA是指導蛋白質生物合成的直接模板，占細胞內RNA總量的2%~5%，種類繁多，其分子大小差別非常大。科學家們正在努力了解DNA-mRNA這一過程，可以控制和利用這一過程，便可以實現(xiàn)各種疾病的精準醫(yī)療，比如阿爾茨海默病和癌癥。

該研究文章于昨日發(fā)表在弗吉尼亞大學官網，文章名為“MRNA COULD FIGHT DISEASES SUCH AS ALZHEIMER’S AND CANCER, WITH HELP OF UVA SCIENTIST”

今年，信使核糖核酸（mRNA）為全球開發(fā)COVID-19疫苗做出了巨大的貢獻，成了眾所周知的“英雄”。科學家們在實驗室改造了mRNA，以指導人類細胞如何識別并摧毀作為病毒入口的突起蛋白。這種方法非常精確有效，讓我們得以一窺mRNA的力量。終有一天，mRNA能夠以同樣的功效幫助人體對付癌癥等疾病。

弗吉尼亞大學（University of Virginia，簡稱UVA）工程與應用科學學院計算機科學副教授祁妍軍可能掌握著實現(xiàn)這一目標的關鍵。

祁妍軍，自2013年起擔任弗吉尼亞大學計算機科學系副教授。2008年7月至2013年8月，她在新澤西州普林斯頓NEC Labs American的機器學習部門擔任高級研究員。她的研究興趣是機器學習、深度學習和生物信息學。她于2000年獲得了北京清華大學計算機科學系最高榮譽學士學位，2008年5月獲得卡內基梅隆大學計算機科學學院博士學位。她曾擔任多個著名國際會議/期刊的程序委員會委員和審稿人，并共同主持了NIPS“計算生物學機器學習”研討會。祁教授曾獲得NSF頒發(fā)的CAREER獎。

DNA是人類的遺傳密碼，擁有指導細胞執(zhí)行所有生物功能的指令。mRNA將這些指令傳送至細胞。科學家希望控制并利用人體的DNA-mRNA-細胞的作用途徑（這個過程叫做基因表達）來實現(xiàn)精準醫(yī)療。

然而，在這種潛力成為現(xiàn)實之前，研究人員必須查明我們DNA中的基因通過mRNA發(fā)送了什么指令。

祁妍軍教授處于這一發(fā)現(xiàn)的前沿。她正在使用強大的深度學習模型來分析生物醫(yī)學數(shù)據(jù)，以揭示基因和mRNA是如何相互作用的。她說，“DNA指令之間的關系、mRNA、以及它們如何引導細胞活動，這些問題對于大多數(shù)疾病來說還不是很清楚。我們試圖了解的是DNA-mRNA的步驟，因為這一步驟可以告訴我們遺傳密碼是如何與疾病的表現(xiàn)聯(lián)系在一起的?！?br>
發(fā)現(xiàn)這些聯(lián)系可能會帶我們走向高靶向治療的未來。正如mRNA可以指示細胞阻止病毒入侵人體一樣，DNA的mRNA有朝一日也可以用相關的指令武裝細胞，在疾病發(fā)生之前就建立起對抗疾病的第一線防御。

祁妍軍教授強調，這項工作還處于最早的發(fā)現(xiàn)階段。她說，“大量有關遺傳密碼的數(shù)據(jù)正在匯編中，問題是如何將這些數(shù)據(jù)弄明白并用于有益的目標。我們正在創(chuàng)建人工智能工具，以尋找目前完全未知的東西。我們現(xiàn)在談的是長期視野，我們相信我們會實現(xiàn)這一目標?！?br>
漫長的終點反映了這項任務的巨大規(guī)模。人類的遺傳密碼包括60億個有助于基因表達的數(shù)據(jù)點，這些數(shù)據(jù)點又與人體的超過1000億個細胞相連。祁妍軍教授說，“從基因到mRNA再到執(zhí)行數(shù)百萬種功能的蛋白質，有許多的生物途徑。將如此大量的細節(jié)解碼成疾病的特定路徑是一項艱巨的任務?！?br>
這就是強大的基于人工智能的計算機模型所要發(fā)揮的作用。它們可以分析數(shù)據(jù)的模式，從而更容易找到這些關系。祁妍軍教授說，“一個數(shù)字模型可以從它以前輸入的數(shù)據(jù)中歸納出推論，并將其應用到未知因素上，從而更快地識別出新事物。每一項新發(fā)現(xiàn)都有助于縮小正在進行的探索重點，因為計算機正在學習以往的數(shù)據(jù)，以識別基本規(guī)則。”新規(guī)則被發(fā)現(xiàn)時，研究人員可以對它們進行推斷，并超越現(xiàn)有的認知。

作為UVA醫(yī)學院公共衛(wèi)生基因組學中心和UVA數(shù)據(jù)科學學院的兼職教員，祁妍軍教授與醫(yī)學不同領域的生物學研究人員一起做模型數(shù)據(jù)，以便更好地了解遺傳密碼及其與疾病的關系。

對科學的整體分析和自然方法的終身興趣，加上對創(chuàng)造解決復雜問題的數(shù)學工具的強烈愿望，讓祁妍軍教授走上了人工智能、生物學和醫(yī)學重疊的道路。她說，“計算機科學是一種技能和工具，因為我們創(chuàng)建的算法是不可知論的，可以解決任何難題。一個好的工具可以徹底解決問題。”

自2013年加入UVA工程學院以來，祁妍軍教授有過的最久的合作是與公共衛(wèi)生基因組學中心的常駐成員、醫(yī)學院公共衛(wèi)生科學系的助理教授Clint L. Miller。兩人創(chuàng)造了一個工具，可以用于研究與心血管疾病風險相關的遺傳因素的特定數(shù)據(jù)。最初，Miller是因為他實驗室的一名學生表示有興趣學習更多的人工智能方法，才聯(lián)系上祁妍軍教授的。他說，“在第一次會議之后，我們意識到我們的研究項目互補并且興趣相似，所以我們自然而然地開始合作?！?br>
Miller指出，由于DNA測序成本的直線下降，加上更具可擴展性的計算分析工具的興起，基因組醫(yī)學和基因藥物發(fā)現(xiàn)領域正在迅速發(fā)展。

他說：“我們現(xiàn)在正處于一個關鍵的轉折點，可以綜合利用大規(guī)模人類遺傳數(shù)據(jù)集與基于人工智能的預測算法來開發(fā)下一代精準藥物。我們在這一領域的工作目標是加速基因藥物的發(fā)現(xiàn)和轉化?！?br>
在生物醫(yī)學工程、生物化學和分子遺傳學領域獲得了二級職稱的Miller認為，創(chuàng)新的關鍵在于跨越各學科之間的知識鴻溝。通過結合他在疾病生物學方面的專業(yè)知識和祁妍軍教授在機器學習方面的知識，他們希望能夠回答該領域最緊迫的生物醫(yī)學問題。在每一次協(xié)作中，祁妍軍教授都對傾聽、學習和形成理解的力量與人工智能模型本身的力量進行權衡。

她說，“我一直在努力創(chuàng)造好的工具，要想創(chuàng)造出好工具，你必須了解你的用戶。我試圖去了解與我合作的生物學家設法解決的問題——特別是他們使用的數(shù)據(jù)?！?br>
今年，她因在醫(yī)學研究方面的貢獻而獲得表彰，當時她被美國國立衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)聘為國家數(shù)據(jù)與技術學者(National Scholar of Data and Technology)。她將貢獻她的想法和工具，并利用大型基因組學數(shù)據(jù)集，更好地了解阿爾茨海默病，以尋求有效治療的方法。

參考資料：

https://news.virginia.edu/content/mrna-could-fight-diseases-such-alzheimers-and-cancer-help-uva-scientist

注：本文旨在介紹醫(yī)學研究進展，不能作為治療方案參考。如需獲得健康指導，請至正規(guī)醫(yī)院就診。

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作者：轉化醫(yī)學網

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